報告大廳2016-2021年中國新藥行業發展分析及投資潛力研究報告顯示2016年在研新藥潛力十大排行榜如下：

　　1、卡疫苗

　　開發者：諸多公司

　　針對：寨卡病毒

　　自疫情爆發以來，工業界、學術界與政府通力合作，加速治療手段的研發。幸運的是，寨卡病毒與黃病毒（flaviviruses）親緣關係很近，而我們對後者的研究非常透徹，這也加速了寨卡疫苗的研發進程。目前，inovio與geneonelifescience研發的gls-5700在嚙齒類動物與靈長類動物中能引發有效的免疫反應。此外，賽諾菲、bharatbiotechnologies、valneva與newlinkgenetics也正在進行相關的疫苗研發。

　　2、胺酮（ketamine）

　　開發者：強生

　　針對：抑鬱和其他情緒失調

　　氯胺酮並不是新近合成的藥物——自1962年被發現起，它就被廣泛用於麻醉和鎮定。有趣的是，人們在近十多年逐漸意識到氯胺酮在抗抑鬱方面的作用。在一項小型試驗中，七名患者在注射了單針氯胺酮後，抑鬱症狀出現了明顯緩解，療效可長達兩周。儘管具體原因不明，但這一結果得到了大量的試驗重複。

　　3、酒精性脂肪肝（nash）療法

　　開發者：諸多公司

　　針對：非酒精性脂肪肝

　　在治療非酒精性脂肪肝的新藥研發方面，interceptpharmaceuticals公司的ocaliva（奧貝膽酸）處於領先的地位。這款藥物已於今年得到FDA的批准，用於治療原發性膽汁性膽管炎。ocaliva能夠激活一種叫做法尼醇x受體的蛋白，並有望引起一系列生理反應，延緩非酒精性脂肪肝的進展。

　　4、一代抗生素

　　開發者：諸多公司

　　針對：多重耐藥菌感染

　　據paw基金會統計，目前僅有37個在研抗生素進入到了臨床階段。其中，achaogen公司的plazomicin能有效地針對多種致命的耐藥菌，它是氨基糖苷類藥物，能抑制細菌的蛋白合成;shionogi公司的s-649266是一種內醯胺抗生素，抑制的是細菌細胞壁的合成。這兩個在研新藥都已在3期臨床階段。

　　5、ongersen

　　開發者：celgene

　　針對：克羅恩病

　　許多科研人員發現，克羅恩病患者的腸道中，smad7蛋白的表達量總是異常高，而它干擾了抗炎的信號通路。為了降低smad7的蛋白量，celgene開發了一種「反義療法」：它能抑制在腸道中一直阻撓抗炎反應的smad7蛋白。

　　6、rispr/cas9編輯的t細胞

　　開發者：華西醫院，賓州大學

　　針對：癌症

　　crispr/cas9系統自問世以來取得了大量的關注。今年6月，賓州大學的科學家們獲得了美國重組DNA顧問委員會的批准，獲准對t細胞進行3個特定基因的編輯，並將這些t細胞注回到18名患者體內，治療癌症。

　　7、crelizumab

　　開發者：羅氏（基因泰克）

　　針對：復發緩解與原發進展型硬化症

　　由基因泰克研發的ocrelizumab是一種單克隆抗體，能結合b細胞表面的cd20蛋白，並能避免出現過度活躍的免疫反應。在兩項成功的3期臨床試驗後，這款新藥在今年6月獲得了FDA授予的優先審評資格，它也有望能夠在近期內上市。

　　8、dupilumab

　　開發者：再生元與賽諾菲

　　針對：皮炎治療

　　再生元與賽諾菲的重磅級異位性皮炎藥物 Dupilumab是

　　這款 IL-4 及 IL-13 抑制性抗體獲得優先審評資格證實了先前的猜測，再生元與賽諾菲之前已通過交付令人印象深刻的 3 期試驗數據為這款藥物贏得突破性療法資格。雖然明年 3 月 29 日的審評截止日期意味著樂觀情況下這款藥物可能在 2017 年初上市（除非 FDA 快速推動該藥物申請資料審評），但要確保兩家合作夥伴能夠在其它藥物上市之前占領市場仍為時尚早。

　　9、durvalumab

　　開發者：阿斯康利

　　針對：抗癌

　　durvalumab是一種全人源化單克隆抗體，靶向細胞程序性死亡因子配體1（PD-L1）；來自PD-L1的信號可幫助腫瘤逃避免疫系統的檢查，而durvalumab能夠阻斷這些信號，對抗腫瘤的免疫逃避戰術。目前，durvalumab正處於III期臨床，作為單藥或聯合CTLA-4單抗tremelimumab，加速開發用於非小細胞肺癌（NSCLC）和頭頸癌的治療。此外，阿斯利康正在開展一個廣泛的臨床項目，在多種腫瘤中調查durvalumab的潛力，包括頭頸癌、胃癌、胰腺癌、膀胱癌、血液腫瘤等。

　　10、abemaciclib

　　開發者：禮來

　　針對：乳腺癌

　　Abemaciclib是一種口服CDK4/6抑制劑，與Palbociclib的分子差異很大，其獨特的屬性導致其治療效果離散分布，其單藥活性表現尤其明顯。

　　目前禮來公司已經開始進行關於abemaciclib的臨床二期研究，旨在探索該藥物對於特定基因型的乳腺癌患者療效。此外，公司還計劃展開對abemaciclib與其他抗癌藥物聯合治療的臨床研究，包括與fulvestrant以及另外一種非甾類芳香酶抑制劑藥物。