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美國研究人員用基因療法治療遺傳性眼病效果顯著
 基因療法 2012-02-24 14:18:20

    美國研究人員近日在一些資料上表示,3名遺傳性眼病患者接受基因療法治療後,視力顯著提高且無排異反應等不良情況發生。這種好現象為利用基因療法治療其他視網膜病變帶來了希望。

    其中有位患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內障。這種病通常在患者年幼時發作,患者視網膜細胞的一種基因發生變異,致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時,患者可能完全失明。

   研究人員此次利用腺病毒載體將修正基因RPE65植入患者眼球內,病毒將感染視網膜患病細胞,將變異基因「重寫」為正常基因。

  出于謹慎,研究人員最初僅為每名患者視力較差的一隻眼進行了治療,經過幾年的觀察確認安全性和有效性後,研究人員又利用同樣方法對患者另一隻眼進行了治療。治療後患者能辨認出人臉,而這是接受治療前做不到的,並且患者對弱光的敏感度顯著提高。

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