中國報告大廳網訊，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）作為一種慢性心臟疾病，其病理特徵為左心室壁異常增厚導致血流受阻。目前全球醫學界正加速探索針對這一疾病的靶向療法，其中新一代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑aficamten憑藉臨床試驗中的突破性表現，成為該領域備受關注的創新藥物之一。

  一、aficamten臨床數據亮眼 提升患者運動能力

  中國報告大廳發布的《2025-2030年全球及中國藥物行業市場現狀調研及發展前景分析報告》指出，生物醫藥公司在近期披露的Ⅲ期臨床研究中證實，經過24周治療後，接受aficamten治療的oHCM患者在運動耐量評估中的攝氧量顯著提升。這項納入175例患者的試驗數據顯示，藥物效果優於現有標準療法。當前美國FDA已將審批流程提上日程，計劃於2024年底前完成審評；中國藥監部門也同步推進審評工作，該藥物的新藥上市申請已被正式受理。

  二、藥物研發與商業化進程加速 國際布局全面展開

  在大中華區市場，aficamten的開發權益經歷了從箕星藥業到跨國藥企的戰略性轉讓。這一交易不僅體現了國際醫藥資本對創新療法的信心，也預示著該疾病治療領域競爭格局的變化。值得注意的是，同類藥物瑪伐凱泰（商品名：邁凡妥）已在中國實現商業化，其價格在納入醫保後月均費用降至約2000元人民幣，顯示出這一細分市場巨大的臨床需求與支付潛力。

  三、心肌肌球蛋白抑制劑成治療新方向 疾病負擔亟待緩解

  作為全球首創機製藥物，aficamten通過精準調控心肌收縮過程，有效改善患者心臟舒張功能。統計數據顯示，我國oHCM患病率約為十萬分之八十，60%的病例存在遺傳性基因突變背景。這類患者常因心肌過度增厚引發呼吸困難、胸痛等症狀，嚴重時可導致猝死等不可逆併發症。

  四、市場潛力與臨床價值並存 推動診療革新

  行業預測顯示，瑪伐凱泰作為同類藥物的先行者，預計到2026年全球銷售額將突破26億美元。而aficamten憑藉差異化優勢，在研管線中被評估為潛在一線治療方案，其峰值銷售額有望達9億美元，全周期收入預期超過39億美元。這些數據不僅反映了創新療法的商業價值，更凸顯了精準醫療在心血管疾病領域的重要意義。

  總結：

  從臨床突破到商業化落地，aficamten的研發進展標誌著心肌病治療進入分子機制干預新階段。隨著更多選擇性抑制劑藥物的面世，患者將獲得更具針對性的治療方案，同時醫保覆蓋與價格調整進一步提升了藥物可及性。這一領域的發展不僅為oHCM患者帶來生活質量改善的機會，也為遺傳性心臟病的系統化防治提供了新的研究範式。